Logo

Skuteczne rozwiązanie dla chorych na mukowiscydozę

Przeprowadzone badania wykazały, że połączenie leku Ivacaftor, znanego również jako Kalydeco oraz nowego leku Lumacofloru, ma przełomowy wpływ na ludzi chorych na mukowiscydozę w jej najczęściej występującej formie (osoby będące nosicielami genu podwójnej kombinacji delta F508). Naukowcy uzyskali doskonałe wyniki po przeprowadzeniu doświadczeń i wielu badań, trwających od lata zeszłego roku.

mukowiscydoza

To pierwszy raz w historii choroby, odkąd gen został zdiagnozowany w 1989 roku, kiedy wynalezione lekarstwo zwalcza podłoże zachorowania wśród dużej populacji osób, a nie jedynie jej symptomy. Kładziono bardzo duży nacisk na przeprowadzanie kolejnych prób w laboratoriach, które były pokrywane finansowo przez Fundację CF (mukowiscydozy) z USA. Wysiłki okazały się warte zachodu, a efekt badań przejdzie do historii medycyny.

Badania

Były dwie części badania, które z kolei podzielone były na kolejne trzy etapy. Pacjenci biorący udział w testach zażywali Ivacaflor i razem z nim, niską lub wysoką dawkę innego leku – Lumacaftoru. Pacjenci w trzeciej grupie otrzymywali placebo. Po 24 tygodniach kondycja płuc uległa znacznej poprawie we wszystkich grupach, w których osoby przyjmowały kombinacje leków. W grupie z placebo, funkcjonalność płuc albo nie uległa zmianie, ale nieco się pogorszyła.

Badania wykazały, że leki obniża poziom schodzenia o 30-40 %, co jest rewelacyjnym wynikiem i oznacza, że pacjenci będą mogli spędzać więcej czasu poza szpitalem, a jakość ich życia znacznie się polepszy.

Kolejnym krokiem, po pomyślnych testach i badaniach, jest teraz złożenie wniosku o zatwierdzenie przez Food and Drugs Administration oraz Europejską Agencję Leków wynalezionego rozwiązania. Zazwyczaj proces taki trwa do ośmiu miesięcy, gdyż specjaliści ze wszystkich stron świata muszą starannie przyjrzeć się wszystkim aspektom sprawy.

Według szacunków analityków, lek będzie kosztował około 160 do 200k rocznie na osobę, co stanowi znacznie mniejszą stawkę niż w przypadku samego Ivacaftoru, który został zatwierdzony w 2012 roku i jest skuteczny na zdecydowanie mniejszą populacjęo osób cierpiących na mukowiscydozę.

Gdy połączenie leków w końcu wyjdzie na rynek, zmieni realia większości chorych na mukowiscydozę i jednocześnie ułatwi pracę personelowi medycznemu, który w końcu będzie mógł skutecznie radzić sobie nie tylko z symptomami problemu, ale także z jego przyczyną.

 

Irlandia.ie